Terapia Génica sin marca

Cuando llega el momento de pensar en la terapia génica para la hemofilia, hay aspectos que conviene tener en cuenta.

Hombre sonriendo y mirando fuera de la cámara

Preparación para la terapia génica

¿Quién es candidato a la terapia génica?

Cualquier nueva terapia debe pasar por rigurosos ensayos clínicos antes de aprobarse. Según la Asociación Europea de Hemofilia y Trastornos Afines (EAHAD) y el Consorcio Europeo de Hemofilia (EHC), los ensayos de terapia génica para la hemofilia realizados hasta ahora solo han incluido pacientes mayores de 18 años^1,2 con un hígado sano.²

Si quiere obtener más información sobre qué tipos de personas podrían optar a recibir una terapia génica, debe ponerse en contacto con su médico.

Expectativas de la terapia génica

Desde la década de 2010 se han obtenido resultados prometedores en los ensayos clínicos en curso para las personas con hemofilia B³ y en 2017 para la hemofilia A⁴, pero actualmente no hay ninguna terapia génica aprobada para la hemofilia, por lo que no está claro qué se puede esperar exactamente. No obstante, la EAHAD y el EHC prevén que la primera terapia génica para la hemofilia ya podría aprobarse en el año 2022.¹

Aunque todavía no se ha aprobado ningún producto, la EAHAD y la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia (ISTH) han publicado una guía educativa conjunta sobre la terapia génica para la hemofilia con el fin de garantizar que los médicos de toda Europa mantengan actualizados sus conocimientos sobre la terapia génica.⁵ Además, la EAHAD y el EHC han propuesto un modelo para estandarizar la terapia génica para la hemofilia en toda Europa.¹

¿Las terapias génicas están aprobadas para la hemofilia?

No. No hay ninguna terapia génica disponible para la hemofilia, pero es posible que estos productos ya se empiecen a aprobar en el año 2022¹ porque hay ensayos clínicos en marcha desde 2011 (hemofilia B)² y 2017 (hemofilia A).³

¿Quién puede optar a la terapia génica?

Cualquier terapia se debe evaluar antes de su aprobación. Las aprobaciones de fármacos se basan en los resultados de los ensayos clínicos, por lo que los candidatos a recibir cualquier fármaco serán probablemente similares a los incluidos en los ensayos clínicos. En el caso de la hemofilia, se incluyeron sujetos mayores de 18 años,^1,2 con una función hepática sana².

¿Cuánto dura la terapia génica?

En el caso de la hemofilia, aún es demasiado pronto para saberlo. Según la EAHAD y el EHC, la terapia génica para la hemofilia puede durar años, o décadas.¹ La evidencia del ensayo más largo en curso sugiere que los efectos de la terapia génica para la hemofilia B duran ocho años.⁶

Terapia génica para la hemofilia

Descubra qué hace que la hemofilia sea una candidata óptima para una terapia génica.

References

Miesbach W, Chowdary P, Coppens M, et al. Delivery of AAV-based gene therapy through haemophilia centers-a need for re-evaluation of infrastructure and comprehensive care: a joint publication of EAHAD and EHC. Haemophilia. 2021;27:967-973.
Krumb E, Lambert C, Hermans C. Patient selection for hemophilia gene therapy: real-life data from a single center. Res Pract Thromb Haemost. 2021;5(3):390-394.
Nathwani AC, Tuddenham EGD, Rangarajan S, et al. Adenovirus-associated virus vector-mediated gene transfer in hemophilia B. New Engl J Med. 2011;365(25):2357-2365.
Rangarajan S, Walsh L, Lester W, et al. AAV5-Factor VIII gene transfer in severe hemophilia A. New Engl J Med. 2017;377(26):2519-2530.
EAHAD and ISTH. ISTH and EAHAD educational partnership on gene thearpy. https://eahad.org/isth-and-eahad-educational-partnership-on-gene-therapy/. Acceso: 20 de octubre de 2021.
Nathwani AC. Gene therapy for hemophilia. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2019;2019(1):1-8.

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