La terapia génica en hemofilia va avanzando
A principio de los 70
Disponibilidad de los primeros productos de FVIII y FIX plasmático1
1997
Aprobación del primer producto de FIX recombinante2
1999
Primer ensayo de la terapia génica aplicada a la hemofilia3
A partir del 2017
Fases avanzadas de ensayos clínicos de terapia génica en hemofilia en marcha4-9
¿Lo sabía?
¿Cuántas personas consideran que la hemofilia tiene un impacto negativo en su trabajo?
76%
La gran mayoría de las personas con hemofilia considera que los síntomas y la pauta de tratamiento tienen un impacto negativo en su vida laboral.10
¿A cuántas personas les preocupa que la hemofilia afecte a sus relaciones en el futuro?
63%
A la mayoría de las personas con hemofilia les preocupa el impacto que tendrá su enfermedad en su vida personal en el futuro y les resulta difícil que los demás entiendan por lo que están pasando (50 %). Además, tienen miedo de explicar que padecen esta enfermedad a sus parejas sentimentales (46 %).10
¿Cuántas personas experimentan un nivel de dolor que interfiere en sus actividades diarias?
86%
Se citó con frecuencia que el dolor afecta a las actividades diarias. Este dolor se clasificó como extremo en el 7 % y bastante extremo en el 13 % de los casos.10
Vivir con hemofilia
Vivir con hemofilia: impacto en la vida diaria
Los tratamientos actualmente disponibles permiten a las personas con hemofilia controlar mejor su enfermedad y su vida,11 pero todavía hay margen de mejora.
Tratamiento actual de la hemofilia
Opciones de tratamiento actuales para la hemofilia
Desde perfusiones de sangre hasta productos de semivida prolongada, los tratamientos para la hemofilia van avanzando y han mejorado la calidad de vida de los pacientes12 y sus allegados.
References
- Morfini M. The history of clotting factor concentrates pharmacokinetics. J Clin Med. 2017;6,35.
- European Medicines Agency (EMA). BeneFIX. https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/benefix. Accessed November 30, 2021.
- Kay MA, Manno CS, Ragni MV, et al. Evidence for gene transfer and expression of factor IX in haemophilia B patients treated with an AAV vector. Nat Genet. 2000;24(3):257–61.
- clinicaltrials.gov NCT03370913. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370913?term=NCT03370913&draw=2&rank=1. Accessed November 30, 2021.
- clinicaltrials.gov NCT03392974. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03392974?term=NCT03392974&draw=2&rank=1. Accessed November 30, 2021.
- clinicaltrials.gov NCT03587116. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03587116?term=NCT03587116&draw=2&rank=1. Accessed November 30, 2021.
- clinicaltrials.gov NCT03876301. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03876301?term=NCT03876301&draw=2&rank=1. Accessed November 30, 2021.
- clinicaltrials.gov NCT03569891. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03569891?term=NCT03569891&draw=2&rank=1. Accessed November 30, 2021.
- clinicaltrials.gov NCT03587116. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03587116?term=NCT03587116&draw=2&rank=1. Accessed November 30, 2021.
- Witkop M, Guelcher C, Forsyth A, et al. Treatment outcomes, quality of life, and impacts of hemophilia on young adults (aged 18-30 years) with hemophilia. Am J Hematol. 2015;90(S2):S3-S10.
- Khair K, Holland M, Bladen M, et al. Study of physical function in adolescents with haemophilia: the SO-FIT study. Haemophilia. 2017;1-8.
- Srivastava A, Santagostino E, Dougall A, et al. WFH guideline for the management of hemophilia, 3rd edition. Haemophilia. 2020;00:1-158.
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